En 2025, 16 médicaments ont obtenu une désignation orpheline.
Parmi eux, 10 ont fait l’objet d’une demande d’accès précoce en France, représentant 11 demandes au total, un médicament ayant fait l’objet d’une demande à la fois en pré-AMM puis en post-AMM.
Analyse réalisée à partir des données publiques de l'EMA (désignations orphelines en 2025) et de la HAS (accès précoce).
Quels enseignements ressortent de cette analyse ?
- L’accès précoce est largement mobilisé pour les médicaments orphelins
- 10/16 médicaments concernés par une stratégie d’accès précoce (AP) en France.
- Parmi ces 10 médicaments, 4 ont obtenu une AMM conditionnelle
- L’oncologie reste dominante
- Parmi les 10 médicaments concernés par une demande d’accès précoce :
- Oncologie (6) : tous ont sollicité un accès précoce : EZMEKLY, ZIIHERA, OGSIVEO, ROMVIMZA, VORANIGO, ZEMCELPRO
- Dermatologie (1) :Â VYJUVEK
- Immunologie (1) :Â EKTERLY
- Métabolisme (1) : SEPHIENCE
- Neurologie (1) :Â DUVYZAT
- Parmi les 10 médicaments concernés par une demande d’accès précoce :
- Le post-AMM prédomine
- 3 demandes en pré-AMM
- 8 demandes en post-AMM
- Fait notable : les 3 demandes pré-AMM ont été déposées environ un an avant l’obtention de l’AMM.
- Un taux d’acceptation élevé, mais avec restrictions
- 8 indications sur 11 (73%) ont obtenu un accès précoce, dont 4 avec un périmètre plus restreint que celui finalement obtenu dans l’AMM.
- Quelle reconnaissance en droit commun ?
- Parmi les 10 médicaments ayant fait l’objet d’une demande d’AP, 8 ont ensuite été évalués par la Commission de la Transparence dans le cadre du droit commun :
- ✅Â 6 avis favorables
- ❌ 2 avis défavorables (correspondant à 2 AP refusées)
- Les médicaments évalués ont obtenu majoritairement un SMR important, avec une valorisation (ASMR III à IV) dans 5 indications sur 6 médicaments ayant reçu un avis favorable.
- Parmi les 6 médicaments orphelins n’ayant pas fait l’objet d’une demande d’accès précoce, aucun avis de la Commission de la Transparence n’a encore été rendu dans le cadre du droit commun, à ce stade.
- Parmi les 10 médicaments ayant fait l’objet d’une demande d’AP, 8 ont ensuite été évalués par la Commission de la Transparence dans le cadre du droit commun :
